呼吸道合胞病毒（RSV），聽上去是一個陌生的名字，RSV是幾乎所有2歲以下兒童都會感染的一種病毒，RSV感染是至今為止沒有藥物可治的重大兒科疾病。
RSV感染初期表現(xiàn)為為流涕、咳嗽、發(fā)熱，部分患兒會進展為支氣管炎或肺炎，癥狀一般可持續(xù)5-7天，甚至長達20天，嚴重影響兒童的生命健康。
根據(jù)世界衛(wèi)生組織報告，每年世界范圍內(nèi)約有6400萬兒童感染呼吸道合胞病毒，有近350萬兒童因RSV感染較重而入院，是流感的16倍，更是有20萬5歲以下的兒童，每年因感染RSV病毒而死亡，是世界范圍兒童住院和死亡的一大因素
一個人如果在幼年時期感染了RSV，日后可能會發(fā)展為兒童期氣喘或哮喘。由于人體自身無法產(chǎn)生持續(xù)的保護性免疫力應(yīng)對RSV感染，人的一生可反復(fù)感染RSV。
不僅是兒童，成年人也會因為感染RSV而生病。尤其那些免疫系統(tǒng)不佳、年齡在65歲及以上和患有慢性肺部疾病的人群一旦感染了RSV，致死率高達40%。
更可怕的是，目前世界范圍內(nèi)尚無預(yù)防RSV感染的疫苗，也沒有抗RSV病毒的特效藥。以前由于檢測水平有限，經(jīng)常把呼吸道合胞病毒感染當成其他細菌或病毒感冒或者肺炎等治療，導(dǎo)致現(xiàn)有RSV感染患者的治療方案僅是系統(tǒng)性或支持性治療。唯一可用于預(yù)防RSV感染的單克隆抗體帕利珠單抗僅有50%的有效性，全球年銷量卻高達14億美元。
正是看準了這個巨大又未被滿足的治療需求，讓當時還是中國羅氏生物部及病毒部負責人的鄔征博士決定立項開展抗RSV感染新藥研發(fā)，領(lǐng)導(dǎo)研發(fā)團隊，發(fā)明了抗RSV新藥AK0529。
“由于公司戰(zhàn)略調(diào)整，當時這個項目在羅氏面臨停擺，我覺得作為項目負責人和新藥共同發(fā)明人，一定要把這個項目拿出來，希望能在中國做出世界級水平的創(chuàng)新藥?！编w征博士說。
2014年初，鄔征博士與羅氏達成協(xié)議，將AK0529項目引出，獲得全球權(quán)益，然后引進風(fēng)投資本成立了愛科百發(fā)生物醫(yī)藥公司，繼續(xù)研究開發(fā)這一極有可能成為全球首個治療RSV病毒感染的新藥。
授權(quán)合作在全球新藥研發(fā)領(lǐng)域是一種常見且成熟的商業(yè)模式。近年來，在國家鼓勵創(chuàng)新的政策引導(dǎo)下，越來越多的創(chuàng)新團隊通過專利許可、共享權(quán)益等方式引入國際創(chuàng)新研發(fā)項目。
對此，鄔征博士認為，跨國大型藥企有聚焦核心業(yè)務(wù)、剝離非核心研發(fā)項目資產(chǎn)的考慮，而這一點，恰恰可讓中國創(chuàng)新企業(yè)在細分領(lǐng)域上快速成長，成為這一領(lǐng)域的領(lǐng)頭羊。和通常引進項目不同，這個RSV項目是鄔博士親自立項，領(lǐng)導(dǎo)和作為共同發(fā)明人的項目。
2015年8月，愛科百發(fā)正式啟動Ziresovir-研發(fā)代號：AK0529，為治療呼吸道合胞病毒（RSV）的抗病毒國家一類新藥-項目的中國臨床注冊申報工作；2015年12月，此項目進入藥品審評中心的技術(shù)審評；2016年9月順利通過藥品審評中心組織的藥審會議，獲得臨床試驗批件，在中國開展臨床試驗。
創(chuàng)新產(chǎn)品開發(fā)流程，爭做“獨角獸”
在產(chǎn)品開發(fā)策略上，愛科百發(fā)堅持自主研發(fā)和外部引進相結(jié)合。鄔征博士表示，一款藥物從臨床前到臨床，要經(jīng)歷很多年，只靠自主研發(fā)發(fā)展速度會受到限制。因此愛科百發(fā)很重視外部引進，尤其是臨床階段的項目。
除了鄔征博士，愛科百發(fā)還有來自中國、美國、英國、德國、瑞典的知名醫(yī)學(xué)專家任職或擔任科學(xué)顧問，AK0529項目被國家列為十三五“重大新藥創(chuàng)制”兒科急需藥物專項任務(wù)。
AK0529藥物已完成的國際II期研究結(jié)果顯示，具有優(yōu)異的抗病毒效果，通過單劑量和多劑量給藥均可抑制病毒感染，降低病毒載量，顯著減輕患者的臨床癥狀，且藥物安全性高，未發(fā)生與藥物相關(guān)的不良事件。
基于全球多中心出色的II期臨床研究結(jié)果，愛科百發(fā)計劃在2020年1月開展用于藥物上市注冊申請的III期臨床試驗。
兒童III期臨床試驗將率先在中國啟動，由首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院牽頭，在全國近30家中心開展，計劃在2021年中完成相關(guān)研究。本研究由國家兒童醫(yī)學(xué)中心（北京）主任、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院院長倪鑫教授擔任主要研究者，他指出：“Ziresovir一旦完成試驗并成功上市，RSV病毒感染普遍卻幾十年來沒有針對性藥物治療的局面將被改變，對兒科臨床具有重要意義，有望突破該疾病無藥可用的窘境，填補國內(nèi)外抗病毒領(lǐng)域的一大空白?！?/section>
“我們有信心盡快完成AK0529的臨床試驗，為重大兒科疾病RSV感染提供有效治療方案，滿足臨床治療需求，降低患者慢性呼吸道疾病發(fā)病率，使兒童患者可以健康成長?！编w征博士說。
基于自身強大的抗病毒和呼吸道藥物研發(fā)平臺，愛科百發(fā)除了關(guān)注呼吸道合胞病毒，還關(guān)注肺纖維化，慢性阻塞性肺病，乙肝病毒等創(chuàng)新藥的研發(fā)。其中，抗特異性肺纖維化新藥AK3280已在歐洲完成了Ⅰb期臨床試驗，即將開展國際二期臨床研究。公司還有3個應(yīng)用于乙肝治療和COPD的產(chǎn)品，現(xiàn)處于臨床前研發(fā)階段。
在很多同行選擇了腫瘤這個熱門疾病領(lǐng)域時，愛科百發(fā)瞄準了呼吸道病毒感染疾病這一相對小眾的疾病領(lǐng)域，并把公司定位在抗病毒和抗纖維化的細分市場。
愛科百發(fā)以全球的領(lǐng)軍企業(yè)之一吉利德為榜樣，希望能夠成長為一家全球領(lǐng)先的、專注抗病毒呼吸道創(chuàng)新藥及兒科藥研發(fā)的“獨角獸”生物科技公司。（查看原文請點擊文末“閱讀原文”或進入騰訊網(wǎng)）
